La sclérose latérale amyotrophique est une dégénérescence des neurones moteurs qui entraîne un affaiblissement puis un durcissement des muscles. Dans sa forme la plus sévère elle est due à une mutation du gène codant pour une protéine neuronale de régulation dénommée FUS. La « délocalisation » de cette protéine du noyau vers le cytoplasme provoquerait la mort des motoneurones.
Afin de conforter cette hypothèse des chercheurs ont développés deux modèles de souris qui présentent, soit une absence, soit une accumulation de la protéine FUS dans le cytoplasme. Lorsque la protéine est présente dans le cytoplasme, les souris présentent un déficit en motoneurones.
Ces résultats confirment que l’accumulation de FUS dans le cytoplasme entraîne la mort des motoneurones et ouvrent la voie à de nouveaux traitements de la SLA qui inhiberaient l’activité de la FUS dans le cytoplasme.
Thierry Battmann
